瞧一瞧：国产儿童用药研发有新进展，该药企创新药获批RPDD

发布时间：2022-04-21 15:09:23 阅读：次来源：浴帽厂家

国产儿童用药研发有新进展，该药企创新药获批RPDD 【拆迁水泥地怎么赔偿
制药网行业动态】一直以来，我国儿童用药都面临着儿童专用品种少、适宜剂型少、用药不规范等问题。近年来，随着鼓励儿童用药研发生产、加快儿童用药申报审批工作、三胎政策等一系列政策的发布，药企对儿童药研发的热情开始被点燃。
前段时间，国内药企在儿童创新药方面就传出了好消息，由天津尚德药缘开发的ACT001获得了美国药监局FDA批准的儿童罕见病资格(RPDD)。资料显示，ACT001是由尚德药缘(Accendatech)全球独家开发的多靶点小分子免疫调节剂， ACT001在全球免疫调节剂中的独特优势是：能够很好地穿过血脑屏障，并且能够可逆地开放血脑屏障，帮助其它药物提高入脑浓度。
ACT001是由尚德药缘(Accendatech)全球独家开发的多靶点小分子免疫调节剂， ACT001在全球免疫调节剂中的独特优势是：能够很好地穿过血脑屏障，并且能够可逆地开放血脑屏障，帮助其它药物提高入脑浓度。目前，基于目前临床试验的进展，尚德药缘正在积极推进三项以上市为目标的关键性临床试验，包括针对DIPG的欧美澳多中心临床二期、联合放疗治疗小细胞肺癌脑转移瘤的中国区临床三期、以及特发性肺纤维化全球多中心临床三期。
业内认为，接下去尚德药缘的临床试验、上市若一切顺利，将为国内外儿童患者带来新的治疗选择。值得注意的是，目前在政策影响下，近年来国内儿童药研发和审评审批已经出现了明显增快的势头。除了天津尚德药缘开发的ACT001获得了美国药监局FDA批准的儿童罕见病资格(RPDD)外2，在8月3日，罗欣药业也曾公告称，其下属子公司山东裕欣已收到国家药监局(NMPA)核准签发的盐酸氨溴索喷雾剂《药品注册证书》。此产品为2.4类新药，属于儿童专用药，适用于2-棚户区的认定标准是什么
6岁儿童的痰液粘稠及排痰困难，将为儿童呼吸系统疾病用药带来新的治疗选择。
除以上药品外，据不完全统计，仅2021年至今就有10个以上的儿童药已获批上市。其中，部分药品还提供了更优剂型，如治疗婴儿痉挛症的氨己烯酸散、治疗1型酪氨酸血症的尼替西农胶囊等。除此之外，当前国内还有超过40款儿科新药处于获批临床及以上阶段。在剂型上，在研新药主要以颗粒剂、口服液、喷雾剂为主。
不过需要注意的是，虽然从整体来看，我国儿童药市场已迎来新的发展机遇。但儿童用药市场远未饱和，专药研发困难也仍然是未来儿童药市场持续增长的主要挑战。据了解，当前在国内儿童药的创新上，仍存在着临床试验匮乏，儿童药物拆迁款能补偿多少
临床试验伦理学要求高需要考虑到儿童人群的特点及承受能力，同时研究对象招募困难等情况。
总之，就是我国儿童药物市场仍处于专用品种少、适宜剂型少、生产企业少、企业关注度高但实际研发热度低的局面。因此，虽然目前儿童用药已经有了新进展，但业内也提出，药企仍需借助政策，通过加速创新研发等方式继续努力。